抑制細胞表現多CAG重複基因序列蛋白的方法METHODS FOR MODULATING THE EXPRESSION AND AGGREGATION OF CAG-EXPANDED GENE PRODUCT IN CELLS AND METHODS FOR IDENTIFYING AGENTS USEFUL FOR DOING THE SAME

專利類型

發明

專利國別 (專利申請國家)

英國

專利申請案號

EP11167774.6

專利證號

EP2463372

專利獲證名稱

抑制細胞表現多CAG重複基因序列蛋白的方法METHODS FOR MODULATING THE EXPRESSION AND AGGREGATION OF CAG-EXPANDED GENE PRODUCT IN CELLS AND METHODS FOR IDENTIFYING AGENTS USEFUL FOR DOING THE SAME

專利所屬機關 (申請機關)

國立陽明大學

獲證日期

2015/09/02

技術說明

本發明係提供一防止細胞內產生多麩醯胺酸（polyglutamine）蛋白質聚集的方法，藉由透過調節細胞內第一基因表現之方法，來達成上述的目的，其中第一基因係含有超過36個CAG三核苷酸重複序列的基因，而該基因會編碼出一蛋白質造成多麩醯胺酸蛋白聚集的產生，因此抑制第一基因的表現即可防止多麩醯胺酸蛋白的聚集。而第一基因的抑制，則可藉由減少SPT4或SUPT4H基因之表現，也可經由抑制Spt4/Spt5或Supt4h/Supt5h複合體之形成而達成。此外，本發明亦提供一方法，作為篩選有效的抑制劑，有助於調控CAG-擴張之基因產物的表現與聚集，並可用於治療多麩醯胺酸之疾病。 This invention provides a method for preventing the generation of polyglutamine aggregation of proteins in cells, which provides a method for modulating the expression of a first gene in a cell wherein the first gene is one containing more than 36 CAG trinucleotide repeats and encoding a protein that form polyglutamine-mediated protein aggregation. Suppression of the first gene is achieved by reducing the expression of SPT4 gene or SUPT4H gene. It can also be achieved by inhibiting the formation of a Spt4/Spt5 complex or a Supt4h/Supt5h complex. Also provided a method for identifying an agent useful for modulating the expression and aggregation of CAG-expanded gene product, or treating a polyglutamine disease.

備註

本部(收文號1110037052)同意該校111年6月22日陽明交大研產學字第1110024049號函申請終止維護專利(國立陽明交通大學)

連絡單位 (專責單位/部門名稱)

研究發展處

連絡電話

(02)2826-7398

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